Fin dalla sua costituzione, avvenuta nella prima metà del secolo scorso, l’Istituto Regina Elena (IRE) è una struttura d’eccellenza in campo oncologico, punto di riferimento nazionale e fulcro di una fitta attività collaborativa con i più importanti centri in Italia e all’estero.

Nel 2003 sono stati attivati 148 protocolli clinici che hanno coinvolto 1296 pazienti;  nel corso dello stesso anno il Regina Elena ha coordinato 22 studi multicentrici nell’ambito di sperimentazioni multicentriche.

I progetti finanziati dalla Comunità Europea hanno raggiunto nel corso degli ultimi tre anni livelli di eccellenza scientifica tali da ottenere la riconferma dei finanziamenti nel VI Progetto Quadro ed il finanziamento di un altro progetto, partito il primo gennaio 2004.
Nello stesso periodo sono stati prodotti brevetti nazionali e internazionali e sono stati ottenuti finanziamenti per royalties generate da brevetti internazionali. Oltre alle royalties, il finanziamento privato dedicato esclusivamente alla ricerca ha raggiunto nel 2002 il 17% del finanziamento della Ricerca Corrente.

Sono stati attivati nuovi contratti di ricerca per il personale qualificato e in particolare un contratto per il rientro dall’estero di un Ricercatore di elevata qualificazione, il prof. Massimo Loda, che si occuperà di dar vita a un settore di ricerca di grande prospettiva quale quello della diagnostica molecolare.

L’avanzamento delle conoscenze della biologia molecolare dei tumori ha portato all’identificazione di diverse molecole correlate con la diagnosi e la prognosi di molte neoplasie. Questi risultati, testimoniati dall’aumento della produttività della linea di ricerca  rivolta all’identificazione degli indicatori molecolari di nuova generazione,   confermano il ruolo prognostico di marcatori biopatologici, il cui valore non è ancora chiaramente definito dai risultati della letteratura. Tali studi, spesso accompagnati da uno screening sulla popolazione, sono indirizzati da una parte all‘individuazione, soprattutto nei tumori a prognosi peggiore (polmone, melanoma, tumori cerebrali, colon, fegato), di nuovi marcatori molecolari e plasmatici per ottenere un possibile miglioramento della diagnosi precoce e dall’altra alla validazione di fattori prognostici o predittivi di risposta alla terapia (angiogenetici, biologici, molecolari). Gli studi, condotti presso l’Istituto Regina Elena, in una stretta collaborazione tra ricercatori clinici e sperimentali, hanno portato a risultati di notevole interesse, che hanno trovato il loro sbocco naturale nel nuovo progetto di siero-proteomica finanziato dai fondi Italia-USA a cui l’IRE partecipa svolgendo un ruolo importante.

Gli studi di analisi genetica si sono focalizzati a validare:

- l’affidabilità di alcuni geni come biomarker del differenziamento inversamente correlato alla malignità (carcinoma anaplastico)
- a selezionare, attraverso la tecnologia di cDNA arrays, un set di geni indicativo per migliorare la prognosi e la diagnosi di tumori come il melanoma maligno ed il carcinoma della prostata.
Gli studi hanno generato una forte interazione tra i diversi reparti, servizi, e laboratori dell’IRE, e nel caso del melanoma hanno trovato, anche, una forte propulsione nella collaborazione con l’Istituto Santa Maria e San Gallicano (ISG) per una concomitante analisi immunoistochimica con anticorpi monoclonali e la determinazione di una reattività specifica nei linfonodi sentinella.

Gli studi condotti nel campo della radioterapia hanno portato all’impiego di nuove tecniche radioterapiche, quali la IORT, nei tumori della mammella e della prostata. Nell’ambito di studi cooperativi si sta cercando di definire il ruolo preciso di questa metodica nel trattamento dei tumori, rispetto alla radioterapia convenzionale.

La ricerca sperimentale si è articolata in due filoni principali:

1) identificazione e validazione di nuovi target molecolari coinvolti nella trasformazione e progressione neoplastica e potenzialmente modulabili a scopo terapeutico

2) ottimizzazione delle strategie di sensibilizzazione all’azione di radiazioni e farmaci citotossici e ormonali, mediante la modulazione di specifici pathways coinvolti nella traduzione del segnale e nella regolazione della proliferazione cellulare e dell’apoptosi.

Questi studi hanno portato alla definizione del ruolo del recettore dell’endotelina A in tumori ginecologici e nel melanoma umano e sul potenziale terapeutico di agenti che interferiscono con tale recettore. 
Studi preclinici condotti nel melanoma maligno hanno dimostrato l'efficacia antitumorale di oligonucleotidi antisenso diretti verso l'oncogene c-myc in combinazione con farmaci antineoplastici. Tali studi  hanno portato alla formulazione di nuove strategie terapeutiche che prevedano l'impiego di oligonucleotidi antisenso diretti verso diversi oncogeni coinvolti nel processo apoptico quali i membridella famiglia di Bcl-2.
L’identificazione di chinasi (HIPK2) capaci di attivare processi suicidi nelle cellule tumorali a seguito di attivazione di geni oncosoppressori ha sviluppato settori della proteomica rivolti alla scoperta di nuovi farmaci intelligenti capaci di attivare e/o imitare processi fisiologici di morte cellulare.

Fortemente potenziati nel corso del triennio passato anche i programmi riguardanti le terapie di supporto. Oltre ad un progetto multidisciplinare per la valutazione e il miglioramento della qualità di vita nei pazienti oncologici a lunga aspettativa di vita, attivato nel 2002, sono stati condotti 7 nuovi programmi, sia osservazionali che terapeutici, riguardanti diversi aspetti della qualità di vita del paziente oncologico, compresi il trattamento del linfedema post linfoadenectomia e la valutazione neuropsichiatrica delle donne in menopausa iatrogena. Tali progetti sono incentrati in particolare sulla valutazione della fatigue, sia in corso di trattamenti specifici sia come complicanza a lungo termine, e sulla prevenzione e trattamento dell’anemia, anche con nuove citochine ematopoietiche.

Gli studi condotti nell’ambito dell’intervento integrato - oncologo medico, psicologo, e quando necessario medico-genetista-laboratorista - hanno portato ad un miglioramento dell’assistenza e riabilitazione del paziente neoplastico, soprattutto intervenendo nel contenimento delle conseguenze dei trattamenti chemio-radio-chirurgici e dei disagi psicologici derivanti dai percorsi diagnostico-terapeutici.